Når ny behandling og medisin skal godkjennes i Norge er prioriteringskriteriene trukket opp av Stortinget basert på ressursbruk, nytte og alvorlighet.

bilde av ljøsne‒ Det er da oppsiktsvekkende når nettopp data som underbygger disse kriteriene blir ignorert, misbrukes eller manipuleres. Det har nylig skjedd av fagdirektører og lederen i de fire norske helseforetakene. Beslutningsforum har før beslutning fjernet en setning fra metodevurderingen som redusere alvorligheten for den sykdommen medisinen skal behandle. Er det slike beslutninger som rammer pasienter den norske regjeringen ønsker og applauderer?, spør Ljøsne.

Saken gjelder en gjennombrytende behandling for pasienter med myelomatose, såkalt CAR-T og medisinen Carvykti.

Myelomatose (kalles også  benmargskreft) er en komplisert diagnose med alvorlig, uhelbredelig tilstand. Den rammer rundt 550 mennesker i Norge årlig. Alle må behandles i spesialhelsetjenesten. og behandling skjer medisinsk.

Behandling har vært fokusert på immun- og cellegiftbehandling, og CAR-T har vist seg å være et sensasjonelt gjennombrudd med positiv effekt for pasientene. Flere nordmenn har selv betalt for slik behandling i europeiske land. CAR-T er godkjent (medisinsk, sikkerhetsmessige) på europeisk plan, hvor Norge deltar i besluttende organer.

Blodkreftforeningen deltok i metodevurderingen av den første behandlingen som ble foreslått i Norge, og kom sammen med Legemiddelverket (DMP) til positive konklusjoner. Det var stort håp om at denne behandlingen skulle godkjennes i Norge. Det er en dyr og medisinsk krevende engangsbehandling, men samtidig vil pasientene slippe kostbar og tung behandling inntil eventuelt tilbakefall.

‒ Saken ble behandlet av Beslutningsforum 27. mai og Norge skal sensasjonelt ikke ta bruk denne behandlingen! Den leverer ikke i henhold til Stortingets krav om ressursbruk (for dyrt), nytte og alvorlighet!

For å trekke denne konklusjonen har fagdirektørene manipulert, ignorert eller oversett fremlagte fakta fra Legemiddelverket. Denne feilen må rettes opp, og saken må opp til seriøs behandling hvor politikere også må ta ansvar, sier Olav Ljøsne.

Fjernet fakta

  • Legemiddelverket DMP sier (i refusjonsrapporten for Carvykti, side 22) at «Samlet sett vurderer Legemiddelverket at det er sannsynlig at APT vil ligge omkring 8 - 10 QALYs høyere for pasientpopulasjonen i denne metodevurderingen enn for pasientpopulasjonen for Isatuksimab.»
  • I sakspapirene til Beslutningsforum er referansen til de 8 - 10 QALY høyere tatt ut, og dermed totalt eliminert ett av tre hovedkriterier for vurdering av behandlingen under avsnittet om alvorlighet og prognosetap, og de sier at det kun er beregnet et absolutt prognosetap på cirka ti kvalitetsjusterte leveår

‒ Beslutningen på feil og falskt grunnlag setter Norge tilbake i behandlingen av denne alvorlige diagnosen.  De ansvarlige direktører i helseforetakene må stå til rette for slik manipulering og slurv som går ut over pasienter. Dette er en meget alvorlig diagnose og slik behandling av informasjon viser manglende respekt for menneskelig og muligheter for å forlenge liv, sier Olav Ljøsne. 

Tilsvar fra Beslutningsforum 31.juli, ved Terje Rootwelt, adm. dir. Helse Sør-Øst RHF og leder av Beslutningsforum 
Ulrich Spreng, fagdirektør Helse Sør-Øst RHF og leder av Bestillerforum: 

Vi har stor forståelse for at Blodkreftforeningen ønsker at aktuelle norske pasienter skal få tilgang til denne behandling. Beslutningsforum ønsker også å kunne ta i bruk CAR-T behandling for pasienter med residiverende og refraktær myelomatose. 

For at Beslutningsforum skal kunne si ja til å innføre denne behandlingen, må alle prioriteringskriteriene være oppfylt: nytte, ressursbruk og alvorlighet.

Saksdokumentene som ligger til grunn for vurderingene i Beslutningsforum, er saksnotatet fra fagdirektørene, metodevurderingen fra Direktoratet for medisinske produkter (DMP), prisnotatet fra Sykehusinnkjøp og eventuelle innspill fra pasienter, klinikere og firma. 

Sakspapirene, metodevurderingen fra DMP og prisnotatet fra Sykehusinnkjøpet HF ligger på siden til Nye metoder: Ciltacabtagene autoleucel (Carvykti) - Nye metoder

Alle deltakere i Beslutningsforum har tilgang til disse opplysningene, og de følger med som saksgrunnlag. Saksnotatet fra fagdirektørene til Beslutningsforum er en oppsummering av saken og omhandler innføring av ciltakabtagene autoleucel (Carvykti) til hele pasientpopulasjonen som er estimert til ca. 150 pasienter da det er hele pasientgruppen beslutningen gjelder for. 

Fagdirektørene har selvsagt ikke manipulert, ignorert eller oversett fremlagte fakta fra DMP.

I denne saken vurderte DMP at det ikke foreligger tilstrekkelig dokumentasjon for å kunne tallfeste relativ nytte på en troverdig måte, og DMP har dermed ikke estimert kostnadseffektiviteten av Carvykti sammenlignet med dagens standardbehandling for den aktuelle pasientpopulasjonen. Dermed beregner ikke DMP alvorlighet og prognosetap (APT). 

I metodevurderingen til DMP henviste DMP likevel til en tidligere metodevurdering av isatuksimab til behandling av voksne pasienter med tilbakevendende og refraktær myelomatose som har fått minst to tidligere behandlingsregimer (inkludert lenalidomid og proteasomhemmer), og med påvist sykdomsprogresjon etter siste behandling. Her hadde DMP beregnet et absolutt prognosetap (APT) på ca. 10 kvalitetsjusterte leveår (QALYs). 

Basert på innspill fra medisinske fageksperter anslo DMP at inntil 150 pasienter årlig kan være aktuelle for behandling med Carvykti ved aktuell indikasjon.

Legemiddelfirma har i dialogen med DMP om metodevurderingen opprinnelig anslått at kun 10 pasienter/år ville kunne motta behandlingen grunnet begrenset produksjonskapasitet. Dagens produksjonskapasitet forventes dog å øke fremover, og firma har informert om at den vil være skalert til norsk behov fra og med 2025. Grunnet den initialt begrensede produksjonskapasiteten har en medisinsk fagekspert foreslått at behandlingen i første omgang kunne tilbys kun til en svært selektert, yngre pasientgruppe. 

DMP beskriver denne undergruppen av pasienter i sin metodevurdering og vurderte at det er sannsynlig at APT vil ligge omkring 8-10 QALYs høyere for en slik sterkt selektert pasientpopulasjon aktuell for CAR-T fra 4. behandlingslinje, enn for pasientpopulasjonen i metodevurderingen for isatuksimab. De 10 selekterte pasientene ville ha flere forventede gjenværende QALYs enn hele gruppen på 150 pasienter da gjennomsnittsalderen vil være lavere. Det er også sannsynlig at en selektert populasjon ville ha bedre prognose enn hele den aktuelle pasientpopulasjonen.

Saken som var opp til beslutning den 27.5.24, gjaldt hele den aktuelle pasientpopulasjonen på 150 pasienter, og ikke bare for 10 selekterte pasienter årlig. Pristilbudet fra legemiddelfirmaet gjaldt også hele populasjonen.

Som beskrevet fulgte likevel all informasjon fra DMP med saken til Beslutningsforum. 

Til informasjon mottok Nye metoder 24. juni 2024 en tilsvarende henvendelse som den Blodkreftforeningen nå tar opp, fra legemiddelfirmaet som ble besvart av Nye metoder den 26. juni 2024.

Årsaken for at ciltakabtagene autoleucel (Carvykti) ikke ble innført til behandling av pasienter med residiverende og refraktær myelomatose er at leverandøren foreløpig har valgt å tilby en pris for denne metoden som er mye høyere enn andre CAR-T behandlinger som Beslutningsforum har sagt ja til å innføre. Med den høye prisen som ble tilbudt for hele populasjonen, var det ikke aktuelt å vurdere godkjenning for undergrupper med selekterte pasienter. Vi ønsker også at hele pasientgruppen skal få tilgang til denne behandlingen.

Derfor ble Sykehusinnkjøp bedt om å gjenoppta forhandlingene med firma.

NT-rådet i Sverige og Medicinrådet i Danmark har også kommet frem til samme beslutning.

Leder av Beslutningsforumet, Terje Rootwelt, vil ta kontakt med leder av blodkreftforeningen, Olav Ljøsne, i løpet av denne uken.

Med vennlig hilsen 

Terje Rootwelt, adm. dir. Helse Sør-Øst RHF og leder av Beslutningsforum 
Ulrich Spreng, fagdirektør Helse Sør-Øst RHF og leder av Bestillerforum